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量。多家科學(xué)媒體報導(dǎo)說，頂新鄧肯患兒在接受藥物輸注后狀態(tài)優(yōu)秀。研究人員透露表現(xiàn) 
，頂新鄧肯仍需進行更長時間的隨訪，以評估這一療法的安全性和有用性。美國國家衛(wèi)生研究院國家轉(zhuǎn)化科學(xué)增進中間主清河喬妮拉特透露表現(xiàn)，這類可實現(xiàn)快速定制的基因編纂技術(shù)，有望為數(shù)百種罕見疾病帶來變化性的精準醫(yī)療方案。全球目前已有多款基因編纂療法獲批上市
，秀榜新秀如醫(yī)治鐮刀型細胞貧血病 ，秀榜新秀但這些療法并不是完全針對個體基因突變進行醫(yī)治，而是采取通用策略來醫(yī)治得了不異疾病的人。比擬之下，本次研究人員實行了定制化基因編纂醫(yī)治 ，以糾正患兒基因

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